AI研发新药，是降本增效，还是范式革命？
原创出品 | 龙鹰镖局
2025年底以来，AI制药赛道大事连连。
英矽智能港股IPO获得1427倍超额认购，晶泰控股首次实现年度盈利（含一次性合作首付款），礼来与英伟达宣布未来5年共10亿美元共建干湿闭环实验室——行业看似一片繁荣。
但拨开喧嚣，一个根本问题始终萦绕在投资者心头：AI研发新药，到底是降本增效的效率工具，还是能从根本上提升新药研发成功率的范式革命？
答案，决定了这个赛道的估值逻辑。
一、一款新药有多难？数据触目惊心
在讨论AI能否改变制药行业之前，必须先理解这个行业有多”卷”。
数据冷峻：
- FDA批准率：约 8%（采用BIO 2011-2020年大样本数据）——十款进入临床的药物，最终不到一款能获批上市
- 研发周期：平均 15年
- 研发费用：一款新药平均耗费 10-20亿美元
这是全球最”内卷”的行业之一。成功率低、周期长、成本高，三个维度同时折磨着制药企业。
AI制药的宏伟愿景，正是要在这三个维度上实现突破：将临床成功率提升3-4个百分点，研发时间压缩至8-9年。
那么，AI在上述三个维度上的实际表现如何？
二、AI当前能做什么？边界清晰可见
坦率地讲，AI在制药领域的能力边界，目前清晰可见。
小分子药物：成熟战场，效率提升明显
小分子药物结构简单，化学性质直观，相关数据积累丰富。目前全球70%以上的AI制药管线集中在这个领域。AI能有效加速分子筛选、优化ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒性）预测，**主要体现在临床前阶段，效率提升30-50%**是行业共识。
但这里有一个关键问题：小分子CXO（医药外包）已经非常成熟，头部CXO企业积累了数百万级别的分子数据。AI在这个领域的溢价空间有限，竞争激烈。
大分子药物：刚起步，数据不足，但AlphaFold正在补短板
以AlphaFold 2为代表蛋白质结构预测工具的出现，解决了大分子药物研发的一个关键瓶颈。但大分子药物的数据积累远不如小分子，AI能力的成熟度也相应较低。以AlphaFold系列为代表的结构预测工具正在快速弥补这一短板，大分子AI制药虽处早期但进展值得持续关注。
最具优势的战场——Best-in-class优化：对症下药
如果目标是”在已知靶点上设计出比现有药物更好的分子”，AI的能力要强得多——有足够多的成功数据供AI学习，可以优化药物的副作用、药效、溶解度等属性。这一领域，AI已经展现出切实价值。
最有价值的战场——First-in-class新药研发：AI表现较弱
真正的范式革命，需要AI能从头发现全新靶点、全新分子，提升整体研发成功率。但目前AI在这一领域能力较弱，原因更在于：First-in-class所需的全新靶点发现，本质上是”从未有人成功过”的探索，而非”从成功案例学习”的模式识别问题。 AI强项在于从成功案例中学习规律，但全新生物学靶点的发现，无法靠历史数据堆叠实现。
三、颠覆还是补充？MNC立场正在分化
看一家公司的战略，不能只看它说什么，更要看他做什么。
全球大型制药公司（MNC）对AI制药的态度，并非铁板一块，而是明显分化：
多数派：谨慎观望
- 与AI公司开展试点合作，但投入有限
- 将AI定位为”研发补充工具”，而非核心战略
- 核心顾虑：临床三期数据尚无确定性结论，在没有硬数据之前不愿押注太多
少数派：战略重兵布局
标志性信号：礼来与英伟达于2026年1月宣布未来5年共投入10亿美元，在旧金山湾区共建”干湿闭环实验室”。
这不是试探性试点，而是跨国药企核心研发体系的系统性接入。这意味着什么？意味着在部分头部MNC眼中，AI制药的技术成熟度已经到达了他们愿意进行战略级投入的临界点。
表面观望之下，暗流涌动。
四、投资框架：跟踪什么？
面对AI制药赛道，投资者最该关注什么？
优先级一（验证维度最高）：临床三期成功率数据
这是整个赛道的”圣杯”。一期、二期数据无论多漂亮，只要三期折戟，一切归零。AI制药整体逻辑是否成立，最终要看：AI发现的药物，三期成功率是否真的高于传统方式。
2026-2027年已进入密集验证期，不再是等待期。
优先级二（信号维度最高）：头部MNC战略级投入信号
标志性事件：哪家MNC将AI纳入核心研发战略（而非试点合作）？礼来与英伟达的10亿美元合作正是这一信号的首个实例。
优先级三（短期催化剂）：2026-2027年临床二期数据密集期
英矽智能的Rentosenib（ISM001-055）是目前全球进展最快的AI原生药物——首个”AI发现新靶点+AI设计药物分子”进入临床的药物。其IIa期数据已于2025年6月发表《Nature Medicine》（60mg QD组FVC改善+98.4mL vs 安慰剂组-20.3mL），目前处于IIb/III期关键数据验证阶段，2026-2027年将陆续公布关键临床数据。这是AI制药板块最重要的催化剂。
五、标的梳理：谁值得关注？
| 类型 | 标的 | 代码 | 核心逻辑 | 风险提示 |
|---|---|---|---|---|
| 稳健 | 晶泰控股 | 2882.HK | 已账面盈利，拿到大单，数据飞轮已验证 | ⚠️ 盈利含DoveTree首付款一次性收益，需跟踪2026年主营业务是否持续盈利 |
| 弹性 | 英矽智能 | 3696.HK | IIb/III期数据是2026年关键催化剂 | 管线进度存在不确定性 |
| 数据资产 | Tempus AI | TEM.US | 患者数据难以复制，数据飞轮逻辑海外已验证 | 股价波动大，估值受市场情绪影响大 |
| 纯软件 | 薛定谔 | SDGR.US | 卖软件，MNC皆为客户，纯软件模式已验证 | 估值较高，软件公司增速受限 |
六、风险提示
- 双杀效应：临床数据不好，等于”药物失败+平台失败”，估值将遭腰斩
- 验证周期风险：当前高估值买的是”可能性”，非”已被验证结论”，2026-2027年数据若不及预期将引发板块回调
- 小分子红海：70%管线集中，差异化有限，价格战风险持续
- 大分子不成熟：高价值大分子AI制药尚在早期，短期内贡献有限
- 平台估值泡沫：管线公司给的平台溢价是否值得，仍待数据验证
- 监管政策波动：FDA面临停摆风险（2025年10-11月曾停摆43天），审批周期存在不确定性
- CXO竞争风险：药明康德等CXO巨头自建AI平台，可能分流AI制药公司订单
- 中美脱钩风险：AI芯片出口管制、跨境数据监管趋严，可能影响国际合作
结语
AI制药当前的真相是：它是一把精准的手术刀，还不是一把万能钥匙。
在效率提升层面，AI已经证明了自己的价值；在提升整体研发成功率层面，它还没有给出确定性答案。
这不是悲观，而是客观。
投资AI制药，本质上是在为”可能性”支付对价。在享受高估值的同时，必须清醒地知道，自己买的是”概率提升”，不是”已被验证的结论”。
无论结果如何，英矽智能IIb/III期的临床数据，都将为AI制药提供首个完整的人体临床验证。这是这个赛道最值得关注的验证节点。
原创出品：龙鹰镖局 本文参考资料：AI制药行业分析（2026年4月）、英矽智能临床进展（2026年4月）